Forschende der ETH Zürich haben eine Methode entwickelt, um mit Hilfe von CRISPR-Cas-Genscheren gleichzeitig mehrere Genveränderungen in den Zellen eines einzigen Tieres durchzuführen. Dies ermöglicht die Untersuchung der Auswirkungen verschiedener Genveränderungen in einem einzigen Experiment. Die Methode wurde erfolgreich an adulten Mäusen angewendet, insbesondere im Gehirn. Mithilfe dieser Methode konnten die Forschenden drei Gene identifizieren, die maßgeblich für die Funktionsstörungen von Gehirnzellen im seltenen genetischen Störungsbild des 22q11.2-Deletionssyndroms verantwortlich sind. Sie fanden auch Muster in den Mauszellen, die an Schizophrenie und Autismus-Spektrum-Störungen erinnern. Die Forschenden glauben, dass diese Methode verwendet werden kann, um andere genetische Störungen zu untersuchen und die biomedizinische Forschung bei der Suche nach den molekularen Ursachen komplexer Krankheiten zu beschleunigen. Die ETH Zürich hat ein Patent für diese Technologie beantragt, und die Forschenden beabsichtigen, sie als Teil eines eigenen Unternehmens einzusetzen. Eine weitere Forschungsgruppe der ETH Zürich hat kürzlich eine Studie veröffentlicht, in der CRISPR-Perturbationen an Organoiden durchgeführt wurden, das sind Miniaturorgane, die aus Stammzellen gezüchtet werden. Diese könnten die Forschung an Tieren ergänzen und möglicherweise die Anzahl von Tierversuchen reduzieren.

Einführung

Dieser Artikel diskutiert die neuesten Entwicklungen in der Gentechnik unter Verwendung von CRISPR-Cas zur Untersuchung genetischer Erkrankungen bei Tieren. Insbesondere haben Forscher an der ETH Zürich eine Methode entwickelt, um gleichzeitig mehrere Genveränderungen in Zellen eines einzelnen Tieres vorzunehmen. Diese bahnbrechende Technologie wurde erfolgreich bei erwachsenen Mäusen angewendet, insbesondere im Gehirn, und ermöglicht eine umfassende Bewertung der Auswirkungen verschiedener Genveränderungen in einem einzigen Experiment.

Die Forscher haben drei Gene identifiziert, die eine wichtige Rolle bei der Funktionsstörung von Gehirnzellen spielen, die bei einem seltenen genetischen Syndrom namens 22q11.2-Deletionssyndrom beobachtet wird. Darüber hinaus haben sie auch Muster in Mäusezellen festgestellt, die Merkmale von schizophrenen und autistischen Spektrumsstörungen aufweisen, was neue Möglichkeiten für die Erforschung dieser komplexen Erkrankungen eröffnet. Diese Methode hat das Potenzial, die biomedizinische Forschung zu beschleunigen und molekulare Ursachen verschiedener genetischer Erkrankungen zu identifizieren.

Die ETH Zürich hat ein Patent für diese Technologie beantragt, und die Forscher planen, sie im Rahmen eines Spin-off-Unternehmens einzusetzen, das sie gründen. Eine andere Forschungsgruppe der ETH Zürich hat kürzlich eine Studie über CRISPR-Perturbationen in Organoiden veröffentlicht, die die Forschung an Tieren ergänzt und möglicherweise die Notwendigkeit für eine große Anzahl von Tierversuchen verringert.

CRISPR-Cas-Gentechnik

Die CRISPR-Cas-Gentechnik ist ein leistungsstarkes Werkzeug zur präzisen Veränderung der DNA lebender Organismen. Sie verwendet ein System, das von bakteriellen Immunsystemen abgeleitet ist, um spezifische Bereiche des Genoms anzugreifen und Veränderungen einzuführen. Die Technik hat die genetische Forschung revolutioniert, indem sie eine effiziente und kostengünstige Methode für die Genom-Bearbeitung bietet.

Der Prozess beinhaltet die Verwendung eines Enzyms namens Cas9, das als molekulare Schere fungiert und die DNA an bestimmten Stellen zerschneidet. Dieser Schnitt erfolgt durch ein kurzes RNA-Molekül, das als CRISPR-RNA (crRNA) bezeichnet wird. Durch das Design einer spezifischen crRNA-Sequenz, die komplementär zur Zield-DNA ist, können Forscher das Cas9-Enzym dazu bringen, den gewünschten genomischen Bereich zu spalten. Sobald ein Doppelstrangbruch auftritt, können die natürlichen Reparaturmechanismen der Zelle genutzt werden, um Veränderungen im Genom einzuführen.

Die CRISPR-Cas-Technologie wurde weit verbreitet eingesetzt, um die Funktionalität von Genen zu untersuchen, Krankheitsmodelle zu erstellen und möglicherweise Therapien für genetische Erkrankungen zu entwickeln. Bis vor kurzem war es jedoch eine Herausforderung, mehrere Genveränderungen in einem einzigen Experiment vorzunehmen.

Simultane Gen-Bearbeitung in einem einzelnen Tier

Die Forscher an der ETH Zürich haben einen Durchbruch erzielt, indem sie eine Methode entwickelt haben, die die gleichzeitige Gen-Bearbeitung in Zellen eines einzelnen Tieres ermöglicht. Diese Fortschritte überwinden die bisherigen Beschränkungen und ermöglichen die Untersuchung der Auswirkungen mehrerer Genveränderungen auf umfassendere Weise.

Mit Hilfe der CRISPR-Cas-Gentechnik konnten die Forscher erfolgreich Veränderungen in mehreren Genen in den Gehirnen erwachsener Mäuse vornehmen. Diese Technik bietet die Möglichkeit, die Auswirkungen verschiedener Genmutationen auf die Funktion von Gehirnzellen zu untersuchen und eröffnet neue Möglichkeiten, genetische Erkrankungen zu verstehen.

Identifikation der Gene, die für die Funktionsstörung der Gehirnzellen verantwortlich sind

Durch die Anwendung dieser simultanen Gen-Bearbeitungsmethode an erwachsenen Mäusen konnten die Forscher drei Gene identifizieren, die bei der Funktionsstörung von Gehirnzellen im 22q11.2-Deletionssyndrom eine bedeutende Rolle spielen. Diese seltene genetische Störung wird durch die Deletion eines kleinen Segments des Chromosoms 22 verursacht und führt zu verschiedenen Gesundheitsproblemen, einschließlich kognitiver Beeinträchtigungen und psychiatrischer Störungen.

Die Fähigkeit, mehrere Gene gleichzeitig im Mausgehirn zu manipulieren, ermöglichte es den Forschern, die Auswirkungen dieser Mutationen auf die Funktion von Gehirnzellen zu untersuchen. Diese Erkenntnis wirft Licht auf die molekularen Mechanismen, die dieser Störung zugrunde liegen, und könnte zu zukünftigen therapeutischen Interventionen führen.

Verknüpfung von Mauszellmustern mit komplexen Erkrankungen

Neben der Identifizierung von Genen im Zusammenhang mit dem 22q11.2-Deletionssyndrom haben die Forscher auch Muster in den bearbeiteten Mäusezellen festgestellt, die Merkmale von schizophrenen und autistischen Spektrumsstörungen aufweisen. Diese Beobachtungen liefern wertvolle Einblicke in die molekulare Basis dieser komplexen Erkrankungen und erleichtern möglicherweise die Entwicklung zielgerichteter Therapien.

Durch Einsatz der CRISPR-Cas-Technik zur simultanen Gen-Bearbeitung können Forscher die Wechselwirkungen zwischen mehreren Genen und ihre Auswirkungen auf komplexe Erkrankungen untersuchen. Dieser Ansatz bietet ein umfassenderes Verständnis der molekularen Ursachen dieser Erkrankungen.

Anwendung auf andere genetische Erkrankungen

Die bahnbrechende Methode, die an der ETH Zürich entwickelt wurde, hat weitreichende Auswirkungen über die Untersuchung des 22q11.2-Deletionssyndroms hinaus. Diese Technologie kann auf andere genetische Erkrankungen angewendet werden, um Forschern zu ermöglichen, die Auswirkungen mehrerer Genveränderungen in verschiedenen biologischen Systemen zu untersuchen.

Durch die Verwendung der simultanen Gen-Bearbeitungstechnik in Tiermodellen können Forscher wertvolle Einblicke in die molekularen Mechanismen verschiedener genetischer Erkrankungen gewinnen. Dieses Wissen könnte möglicherweise zur Entwicklung neuer Therapeutika oder Maßnahmen führen, um die Auswirkungen dieser Erkrankungen auf die menschliche Gesundheit zu mildern.

Potenzial für die biomedizinische Forschung und das Spin-Off-Unternehmen

Die Entwicklung dieser leistungsstarken Gentechnik hat bedeutende Auswirkungen auf die biomedizinische Forschung. Indem sie eine effizientere und umfassendere Methode zur Untersuchung genetischer Erkrankungen bietet, ermöglicht der Ansatz eine Beschleunigung der Entdeckungen im Bereich der molekularen Ursachen komplexer Krankheiten.

Die ETH Zürich hat den Wert dieser Technologie erkannt und ein Patent beantragt. Darüber hinaus gründen die an der Entwicklung der Methode beteiligten Forscher ein Spin-off-Unternehmen, um ihre Anwendungen weiter zu erforschen und möglicherweise auf den Markt zu bringen. Dies unterstreicht das kommerzielle Potenzial der Technik und ihre mögliche Auswirkung auf das Gebiet der genetischen Forschung.

CRISPR-Perturbationen in Organoiden

Neben den Fortschritten bei der simultanen Gen-Bearbeitung an Tieren hat eine andere Forschungsgruppe der ETH Zürich vor kurzem eine Studie über CRISPR-Perturbationen in Organoiden veröffentlicht. Organoidien sind Miniaturorgane, die aus Stammzellen gezüchtet werden und die Struktur und Funktion echter Organe imitieren.

Diese Studie ergänzt die an Tieren durchgeführte Forschung, indem sie ein alternatives System zur Untersuchung genetischer Erkrankungen bietet. Organoiden bieten eine ethisch und logistisch machbare Option für bestimmte Experimente, die möglicherweise die Notwendigkeit für eine große Anzahl von Ti

Quelle

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert

You May Also Like

Machine-Learning-Ansatz zur Berechnung von Übergangszuständen in chemischen Reaktionen

Forscher vom MIT haben eine maschinelle Lernmethode entwickelt, um Übergangszustände in chemischen…

Ein potenzieller Wirkstoffkandidat zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS)

Forscher der Universität Helsinki haben einen potenziellen Wirkstoff entdeckt, der zur Behandlung…

Von der Verbrennung angetriebener insektengroßer Roboter: Ein Durchbruch in der Robotik

Forscher der Cornell University haben einen robotischen Insekt entwickelt, der durch Verbrennung…

Die Rolle des Retinsäurerezeptors Alpha (RARα) bei der T-Zell-Aktivierung und Immunantwort

Eine neue Studie, veröffentlicht im Journal Immunity, zeigt, dass der nukleare Rezeptor…